【热点聚焦】

01 从无药可医到生命重启

2025年2月28日是第18个国际罕见病日，今年的主题是“More than you can imagine”（不止罕见）。在这个特别的日子里，分享一位为9岁超罕见病儿子“造药”的母亲的故事，期待能激励更多的罕见病患者家庭，也让大家看到生的希望。

02 新型AAV病毒Ark313实现体内T细胞精准改造

美国加州大学旧金山分校与杜克大学医学院的研究团队合作，开发出一种进化型AAV病毒（Ark313），用于操控小鼠T细胞的体内基因工程技术，展现了在基因传递、基因编辑和大型DNA载体整合上的潜力。

03 四川首次发布干细胞地方标准

四川省在成都召开了干细胞地方标准发布暨宣贯会，正式发布《DB51/T3216-2024人牙来源间充质干细胞质量规范》和《DB51/T3217-2024人源干细胞库建设与管理规范》。此次发布标志着四川省在干细胞标准化发展的新阶段。

04 中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗中心揭牌

天津医科大学肿瘤医院举行了基因与细胞治疗中心的揭牌仪式，标志着天津港保税区在基因与细胞治疗产业布局的重大发展。

05 广州市第一人民医院成功完成华南首例戈谢病基因治疗

在广州市第一人民医院的支持下，患者成功接受了戈谢病的基因治疗，标志着华南地区基因治疗领域的又一里程碑。

06 上海儿童医学中心完成杜氏肌营养不良症基因治疗

国家儿童医学中心和上海儿童医学中心为多名杜氏肌营养不良症患者成功实施基因替代治疗，展现了良好的治疗效果，带来了新的治疗希望。

07 新华医院启动雷特综合征AAV基因治疗临床研究

上海新华医院启动国内首例雷特综合征基因治疗药物GCB-002的临床试验，为患者带来了新的治疗希望。

08 甲泼尼龙取代LNP胆固醇组分，递送C3转移酶mRNA协同治疗脊髓损伤

复旦大学和上海科技大学的团队联合开发新型脂质纳米颗粒MP-LNP，通过替代传统胆固醇以减少副作用，同时确保高效递送C3转移酶mRNA，有望为脊髓损伤患者提供新的治疗方案。

【创新突破】

01 ALS的全新治疗思路

研究团队推出了利用AAV递送抗PC-OxPL抗体片段的新方法，旨在隔绝神经毒性并保护运动神经元，为神经退行性疾病的治疗开辟新路径。

02 张锋发现全新基因编辑系统——TIGR-Tas

在《Science》上，张锋团队发现了全新的TIGR-Tas基因编辑系统，具备优于传统CRISPR系统的紧凑结构，为基因编辑疗法的简化提供了新选择。

03 针对基因治疗中的拦路石，AAV抗体2期临床启动

HansaBiopharma和Genethon宣布启动对Crigler-Najjar综合征患者进行的2期临床试验，旨在评估基因疗法GNT-0003的安全性和有效性。

【资本速递】

01 mRNA治疗市场规模将达到4264亿美元

根据新发布的报告，预计到2034年全球mRNA治疗市场规模将突破4264亿美元，展现了蓬勃发展的前景。

02 国家纳米科学中心获得mRNA递送系统专利授权

国家纳米科学中心的金属离子络合mRNA递送系统专利获得授权，标志着在这一领域的进一步突破。

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